Terapie genetică experimentală, cu potențiale implicații majore în prevenirea bolilor cardiovasculare

O terapie bazată pe interferența ARN, ce poate fi folosită pentru „a reduce la tăcere” activitatea anumitor gene, poate reduce cu 98% nivelul lipoproteinei (a), un factor de risc pentru bolile cardiovasculare, indică un studiu de cercetare de faza I, condus de oamenii de știință la Clinica din Cleveland. Concluziile studiului au fost publicate în Jurnalul Asociației Medicale Americane.
Pentru studiu, cercetătorii au recrutat peste 30 de persoane de la cinci centre medicale din trei țări diferite, cu niveluri Lp (a) de peste 150 nmol/L, dublu față de valoarea considerată normală. Participanții la studiu au fost distribuiți aleatoriu să primească fie un medicament placebo, fie SLN360 printr-o singură injecție subcutanată, în diferite doze. Dozele au fost de 30 mg, 100 mg, 300 mg și 600 mg. Participanții au fost evaluați periodic timp de cinci luni.

Rezultatele au arătat o reducere inițială de până la 98% a nivelurilor de Lp (a) la pacienții care au primit doze mai mari de 300 mg de. Pe termen lung, reducerea a continuat să fie una pronunțată, de până la 81% la un interval de cinci luni. În cazul persoanelor incluse în studiu care au primit un placebo, nivelurile de Lp (a) au rămas aceleași. Tratamentul experimental a fost sigur, nefiind raportate consecințe majore de siguranță. Durerea la locul injecției a reprezentat cel mai frecvent efect secundar.  

Descoperirile sugerează că siRNA ar putea fi o terapie cu potențial crescut de prevenire a bolilor cardiovasculare premature la persoanele cu niveluri ridicate de Lp (a), care afectează, conform estimărilor, peste 20-25% din populația de pe glob (echivalentul a aproximativ 1,4 miliarde de oameni).

sursa: Science Daily