Repararea mutațiilor genetice în celulele pacientului este posibilă și durează doar câteva săptămâni

Cercetătorii de la Universitatea din Helsinki și Spitalul Universitar Helsinki au dezvoltat o metodă de corectare precisă și rapidă a modificărilor genetice în celule cultivate de la pacient. Metoda produce celule stem pluripotente autologe corectate genetic dintr-o biopsie de piele de 2-3 mm de la pacienți cu diferite boli genetice. Celulele stem corectate sunt esențiale în cercetarea și dezvoltarea de noi terapii pentru bolile în cauză.
Oamenii de știință și-au bazat noua metodă pe cercetări anterioare inovatoare în domeniul celulelor stem și al editării genelor, inclusiv două tehnici care au câștigat premiul Nobel (celulele stem pluripotente induse și CRISPR-Cas9, denumită și foarfecă genelor). Noua metodă combină cele două tehnici de corectare a modificărilor genetice care provoacă boli moștenite și, în același timp, creează noi celule stem complet funcționale.

Scopul pe termen lung al cercetătorilor este de a produce celule autologe cu proprietăți terapeutice. Utilizarea celulelor corectate ale pacientului ar putea ajuta la evitarea provocărilor imunologice care împiedică transplantul de organe și țesuturi de la un donator. Noua metodă a fost dezvoltată de doctorandul Sami Jalil și este publicată în Stem Cell Reports, jurnalul Societății Internaționale de Cercetare a Celulelor Stem.

Există peste 6.000 de boli moștenite cunoscute, care sunt cauzate de diferite modificări ale genelor. Unii dintre pacienții cu boli genetice sunt tratați în prezent cu un transplant de celule sau organe de la un donator sănătos, dacă este disponibil. „Noul nostru sistem este mult mai rapid și mai precis decât metodele mai vechi de corectare a erorilor ADN, iar viteza ușurează și diminuează, de asemenea, riscul unor modificări nedorite”, spune profesorul adjunct Kirmo Wartiovaara, care a supravegheat lucrarea.

sursa: Science Daily