O nouă abordare terapeutică pare promițătoare în tratarea demenței frontotemporale

Cercetătorii de la Facultatea de Medicină LMU și de la Centrul German pentru Boli Neurodegenerative, în colaborare cu Denali Therapeutics, au dezvoltat o nouă strategie terapeutică pentru tratarea demenței frontotemporale, o tulburare a creierului caracterizată prin modificări cognitive și comportamentale severe datorate scăderii proteinei progranulinei. Această afecțiune, adesea moștenită, duce la probleme de degradare a proteinelor, depozite de proteine ​​toxice, inflamație a creierului și moarte neuronală.
Publicat în revista Science Translational Medicine, studiul detaliază modul în care echipa a conceput viruși pentru a transporta o genă a progranulinei. Acești viruși modificați au fost injectați în fluxul sanguin al modelelor de șoarece, țintind celulele hepatice pentru a produce și elibera progranulină în sânge. Această metodă eludează nevoia de injecții directe pe creier și riscurile asociate.

Pentru a depăși bariera hemato-encefalică, care împiedică de obicei trecerea biomoleculelor din sânge în creier, cercetătorii au folosit o tehnică de „navetă spre creier” dezvoltată de Denali Therapeutics, îmbunătățind livrarea de progranulină peste această barieră.

Tratamentul a demonstrat o reducere semnificativă a simptomelor legate de degradarea proteinelor, acumularea de proteine ​​toxice, inflamația creierului, tulburările de mișcare și moartea neuronală la modelele de șoarece. Teste ulterioare folosind modele de celule stem au confirmat aplicabilitatea potențială a acestei abordări la oameni, arătând o scădere substanțială a simptomelor bolii.

Această cercetare evidențiază posibilitatea tratării formelor de demență frontotemporală legate de deficitul de progranulină prin terapie de substituție în studiile preclinice. Succesul acestui studiu multidisciplinar subliniază importanța colaborării dintre instituțiile academice și companiile de biotehnologie pentru a accelera traducerea rezultatelor de laborator în aplicații clinice, urmărind în cele din urmă să ajungă la pacienți.

sursa: News Medical
foto: Cercetătorii au testat noua lor metodă pe celule nervoase umane cultivate. În comparație cu înainte (stânga), au fost prezente semnificativ mai multe celule nervoase după tratament (dreapta). © Marvin Reich /Kultivierte men LMU & ISD