Noi progrese în cercetare în domeniul tratamentului sclerozei multiple

În scleroza multiplă, sistemul imunitar propriu atacă și deteriorează mielina, teaca protectoare din jurul fibrelor nervoase, cauzând perturbări ale mesajelor trimise în jurul creierului și măduvei spinării. Peste 2 milioane de persoane trăiesc cu scleroză multiplă în întreaga lume. Deși există tratamente care pot reduce severitatea și frecvența recidivelor, două treimi dintre pacienți trec într-o fază secundară progresivă debilitantă a bolii în 25-30 de ani de la diagnostic, în care dizabilitatea se agravează constant.
Un studiu condus de cercetători de la University of Cambridge, University of Milan Bicocca și Hospital Casa Sollievo della Sofferenza (Italia), a demonstrat că injectarea unui tip de celulă stem în creierul pacienților cu scleroză multiplă progresivă este sigură, bine tolerată și are un efect de lungă durată care pare să protejeze creierul de daune suplimentare.

Studiul a implicat transplantul de celule stem, care pot fi programate să se dezvolte în aproape orice tip de celulă din organism. Lucrările anterioare ale echipei de la Cambridge au arătat că celulele pielii reprogramate în celule stem cerebrale pot ajuta la reducerea inflamației și la repararea daunelor cauzate de scleroza multiplă.

Cercetătorii au finalizat un studiu clinic timpuriu de fază I la om, care a implicat injectarea celulelor stem neurale direct în creierul a 15 pacienți cu scleroză multiplă secundară. Celulele stem au fost derivate din țesutul cerebral al unui donator fetal avortat.

Pacienții au fost urmăriți timp de 12 luni, timp în care nu s-au observat decese legate de tratament sau evenimente adverse grave. Toți pacienții au arătat niveluri ridicate de dizabilitate la începutul studiului, dar în perioada de urmărire de 12 luni, niciunul nu a arătat o creștere a dizabilității sau o înrăutățire a simptomelor.

Cercetătorii au evaluat un subgrup de pacienți pentru schimbări în volumul de țesut cerebral asociat cu progresia bolii. Au constatat că, cu cât doza de celule stem injectate era mai mare, cu atât reducerea volumului cerebral în timp era mai mică.

Echipa a căutat semne că celulele stem aveau un efect neuroprotector. Au măsurat schimbările în fluidul din jurul creierului și în sânge în timp și au găsit anumite semne legate de modul în care creierul procesează acizii grași. Aceste semne erau legate de eficacitatea tratamentului și de evoluția bolii.

Cercetătorii sunt prudenți, dar foarte entuziasmați de descoperirile lor, care reprezintă un pas către dezvoltarea unei terapii avansate cu celule pentru tratarea sclerozei multiplă. Studiul are limitări, cum ar fi dimensiunea mică și posibilele efecte confundatoare ale medicamentelor imunosupresoare, dar siguranța și durabilitatea efectelor pe durata studiului de 12 luni înseamnă că cercetările pot avansa la următoarea etapă a studiilor clinice.

sursa: News Medical
foto: University of Cambridge