Terapia genetică pentru vindecarea orbirii

Vederea este rezultatul numeroaselor legături ce apar între globii oculari și creier. Terapia genetică pentru vindecarea orbirii țintește acele celule ale ochiului care au fost afectate, încercând să le repare. De asemenea, ea ajută creierul să proceseze noua informație.

În creier există milioane de sinapse între neuroni care alcătuiesc căile vizuale. Când o persoană orbește și sinapsele ajung să fie puțin utilizate, conexiunile slăbesc și ele în intensitate. În schimb, când există semnale transmise de-a lungul căilor vizuale, conexiunile devin mai puternice.

Pentru tratarea orbirii congenitale și degenerative s-a propus recent un tip de terapie genetică ce presupune injectarea de celule sănătoase în interiorul ochiului pentru a repara mutațiile existente.

Cercetările au început în 2007 și au implicat 10 voluntari orbi cu amauroză congenitală Leber, mai specific, cu o mutație a genei RPE65. Boala induce degenerarea retinei, cauzând orbire încă de la o vârstă fragedă. Participanților li s-a injectat un virus inofensiv într-unul dintre globii oculari, care să introducă copii normale ale genei RPE65 în retină.

Voluntarii au început să își recapete vederea, unii reușind să vadă la un metru jumătate în fața lor, alții să citească, iar alții să depășească obstacole în condiții de lumină slabă.

La doi ani de la tratament, Manzar Ashtari de la Universitatea din Pennsylvania, a realizat o scanare a creierului participanților. Căile vizuale pornind de la ochiul tratat arătau la fel cu cele ale unui om fără probleme de vedere. Căile pornind de la ochiul rămas fără tratament prezentau degenerescență.

Succesul tratamentului s-a dovedit surprinzător în condițiile în care majoritatea voluntarilor aveau în jur de 20 de ani, unul singur având 45 de ani. În decursul vieții există o fereastră de vârstă când neuronii se pot forma, modifica și reforma, după care plasticitatea lor diminuează.

Deși în trecut exista teoria conform căreia procesul de degenerescență nu poate fi inversat la adulți, Eric Pierce, oftalmolog la Harvard, susține rezultatele studiului în legătură cu prezența plasticității căilor vizuale la această categorie de vârstă.

Una dintre întrebările care se ridică în legătură cu terapia genetică este dacă aceasta ar putea repara celulele din retină fără să afecteze căile neuronale până la creier, care ar pune pacienții în imposibilitatea de a percepe stimulii vizuali.

De asemenea, terapia ar putea să ofere un grad limitat de vedere persoanelor care încă mai prezintă un nivel de funcționalitate al căilor vizuale, demonstrând că plasticitatea neuronilor este parțial responsabilă de îmbunătățirea vederii la acestea.

Sursa: News Scientist