S-a descoperit un tratament care ar putea salva funcția neuronilor motori în scleroza laterală amiotrofică (SLA)

Scleroza laterală amiotrofică este o afecțiune neurodegenerativă care afectează celulele nervoase din creier și măduva spinării, determinând distrugerea neuronilor motori de la nivel central și periferic.
Cu un debut în jurul celei de-a treia decade de viață (20-40 ani), scleroza laterală amiotrofică (SLA) este o afecțiune debilitantă, care progresează rapid, supraviețuirea acestor pacienți depășind foarte rar termenul de cinci ani de la diagnosticarea bolii – are loc o pierdere progresivă a controlului musculaturii, cu afectarea ambulației și, în fazele avansate, a capacității de a vorbi, mânca sau chiar respira (decesul pacienților cu scleroză laterală amiotrofică survine în urma insuficienței respiratorii). În afara tratamentului simptomatic, nu există până în momentul de față o terapie curativă pentru scleroza laterală amiotrofică (SLA).

Din punct de vedere al etiologiei, există două tipuri de scleroză laterală amiotrofică: sporadică (90-95% din cazuri) și familială (5-10% din cazuri). Cauza apariției formei familiale de SLA este ereditară, implicând prezența unei mutații la nivelul genei SOD1, răspunzătoare de sinteza unei proteine (superoxid transmutaza), al cărei rol este acela de a îndepărta radicalii superoxizi (molecule toxice „reziduale”, care rezultă în urma proceselor celulare). În lipsa funcționării normale a genei SOD1, va avea loc o acumulare a acestor compuși, care vor declanșa moartea neuronilor motori.

La sfârșitul anului trecut au fost publicate, în cadrul Nature Medicine, rezultatele unei noi terapii genice, care își propune să oprească progresia degenerării neuronale în cadrul SLA (la animalele de laborator la care simptomatologia e deja manifestă) sau să determine supresia pe termen lung a degenerării neuronale (dacă debutul bolii nu a avut loc încă). Terapia are la bază „blocarea” genei disfuncționale SOD1 (silențiere genică) , prin intermediu unui vector de natură virală (un adenovirus inofensiv pentru organismul uman). În cadrul studiului, vectorul a fost inoculat pe animalele de laborator la nivelul piei mater (cel mai intim înveliș al meningelui), iar rezultatele au fost promițătoare: a avut loc o ameliorare semnificativă a degenerării neuronale atât la animalele de laborator aflate în stadiul pre-simptomatic, cât și la cele care prezentau deja simptome specifice SLA.

Astfel, prin intermediul descoperirii unei terapii potențial curative pentru forma familială a sclerozei laterale amiotrofice, sunt puse bazele elaborării unui tratament inovator, care ar putea facilita vindecarea unui număr semnificativ de persoane diagnosticate cu scleroză laterală amiotrofică.

sursa: Science Daily

Data actualizare: 08-07-2023 | creare: 13-01-2020 | Vizite: 4504

Bibliografie

Injection of virus-delivered gene silencer blocks ALS degeneration, saves motor function, link: https://www.sciencedaily.com/releases/2019/12/191227085239.htm

Copyright ROmedic: Articolul se află sub protecția drepturilor de autor. Reproducerea, chiar și parțială, este interzisă!

Alte articole din aceeași secțiune:

Polifenolii (compuși naturali prezenți în plante) au un rol esențial asupra îmbătrânirii creierului

O recenzie recentă publicată în revista Antioxidants a analizat modul în care microbiota intestinală afecteaz�...

Cercetătorii au dezvoltat o metodă prin care să controleze activitatea creierului cu ajutorul luminii

Un studiu inovator, condus de cercetătorii de la Institutul de Știință și Tehnologie din Barcelona (BIST), a i...

Somnul diurn influențează sănătatea mintală

Prevenirea atrofierii creierului și a dezvoltării diferitelor afecțiuni iremediabile precum demența, poate fi r...

Performanțele cognitive ale unei femei pot fi asociate cu severitatea simptomelor apărute la menopauză
Un tratament combinat poate fi mai eficient decât injecția cu steroizi pentru pacienții cu dureri cauzate de sciatică
Zona cerebrală implicată în recunoașterea fețelor se dezvoltă pe măsură ce îmbătrânim
O proteină din laptele de vacă poate declanșa inflamația la persoanele cu scleroză multiplă alergice la cazeină

Din Biblioteca medicală vă mai recomandăm:

Scleroza laterala amiotrofica

Din Ghidul de sănătate v-ar putea interesa și:

Un implant unic le permite bolnavilor de scleroză laterală amiotrofică (ASL) să comunice

O echipă de cercetători de la Centrul Medical Universitar Utrecht din Olanda a anunțat în revista New England J...

Medicament experimental folosit cu succes împotriva unei mutații asociată cu scleroza laterală amiotrofică

Folosind un medicament experimental, cercetătorii au reușit să suprime o genă mutantă a sclerozei laterale ami...

Transplantul de măduvă osoasă poate fi un tratament eficient pentru scleroza laterală amiotrofică

Un nou studiu al cercetătorilor de la Universitatea din California arată că transplanturile de măduvă osoasă ...

Inflamația cerebrală ar putea reduce sau inversa simptomele sclerozei laterale amiotrofice

Depozitarea substanțelor chimice în garajul de lângă casă crește riscul de scleroză laterală amiotrofică

Interfața creier-calculator traduce activitatea cerebrală a pacientului cu scleroză laterală amiotrofică în cuvinte rostite

Forumul ROmedic - întrebări și răspunsuri medicale:

Pe forum găsiți peste 500.000 de întrebări și răspunsuri despre boli sau alte subiecte medicale. Aveți o întrebare? Primiți răspunsuri gratuite de la medici.

intră pe forum