Plozasiran, un agent de interferență ARN care vizează APOC3, pentru tratamentul hiperlipidemiei mixte

Într-un studiu recent publicat în The New England Journal of Medicine, cercetătorii au evaluat eficacitatea tratamentului cu plazosiran asupra nivelurilor de trigliceride în stare de post la pacienții adulți cu hiperlipidemie mixtă. Hiperlipidemia mixtă este o condiție caracterizată prin niveluri ridicate ale lipidelor nesănătoase în sânge, asociată cu un risc crescut de ateroscleroză și alte boli cardiovasculare, cum ar fi boala coronariană, accidentul vascular cerebral sau boala arterială periferică.
Lipoproteinele bogate în trigliceride sunt importante în evaluarea riscului de boală coronariană, iar plazosiranul, un agent de interferență cu ARN mic, țintește apolipoproteina C3 (APOC3) din hepatocite pentru a reduce nivelurile acestor lipoproteine. Studiul a inclus un trial controlat randomizat dublu-orb, faza IIb, cu 353 de pacienți cu hiperlipidemie mixtă, evaluând siguranța și eficacitatea plazosiranului.

Rezultatele au arătat că plazosiranul reduce semnificativ nivelurile de trigliceride și APOC3, cu efecte continue observate până la săptămâna 48. De asemenea, a fost observată o reducere a lipoproteinelor non-HDL, predominant prin scăderea nivelurilor de colesterol rămas. Tratamentul a influențat și nivelurile apolipoproteinei B (apoB), în ciuda unei creșteri minore a nivelurilor LDL la pacienții cu cele mai ridicate niveluri de trigliceride.

Un efect advers notabil a fost creșterea nivelurilor de zahăr din sânge la unii pacienți, o posibilă consecință a creșterii activității hepatice, considerată tratabilă și nesemnificativă în comparație cu beneficiile tratamentului.

În concluzie, plazosiranul se arată promițător în managementul hiperlipidemiei mixte, reducând eficient nivelurile de trigliceride și remanente de colesterol, cu implicații potențiale semnificative în reducerea riscului de boli cardiovasculare aterosclerotice. Studiul pune bazele pentru un trial extins care ar putea evalua mai riguros efectele plazosiranului asupra reducerii colesterolului non-HDL și a riscului de boli cardiovasculare.

sursa: News Medical