O nouă tehnică de modificare a ADN-ului, mai sigură decât tehnica convențională CRISPR

Cercetătorii din grupul Hans Clevers (Institutul Hubrecht) au corectat mutațiile care cauzează fibroza chistică în celulele stem umane cultivate. În colaborare cu UMC Utrecht și Oncode Institute, au folosit o tehnică numită editare primară pentru a înlocui bucata de ADN „defectă” cu o bucată sănătoasă. Studiul, publicat în Life Science Alliance, arată că editarea primară este mai sigură decât tehnica convențională CRISPR / Cas9.

Cercetătorii au reușit să corecteze mutațiile care cauzează fibroza chistică la organoidele intestinale umane (mici structuri 3D care imită funcția intestinală a pacienților cu fibroză chistică). Structurile au fost dezvoltate anterior de același grup de cercetare din celule stem ale pacienților cu fibroză chistică și depozitate într-o biobancă din Utrecht. Tehnica, ce trebuie încă adaptată pentru o utilizare sigură la om, oferă speranțe în privința prevenirii bolilor genetice în viitor.

Editarea primară, utilizată în cadrul studiului, este o versiune mai nouă a tehnicii mai bine cunoscute de editare genică CRISPR / Cas9. „În studiul nostru, editarea primară se dovedește a fi o tehnică mai sigură decât CRISPR / Cas9 convențional. Se poate construi într-o nouă bucată de ADN fără a provoca daune în altă parte a ADN-ului. Aceasta face ca tehnica să fie promițătoare pentru aplicare la pacienți”, spune primul autor al studiului, Maarten Geurts.

Fibroza chistică este una dintre cele mai răspândite boli genetice la nivel mondial și are consecințe grave pentru pacient. Mucusul din plămâni, gât și intestine provoacă blocaje în organe. Deși sunt disponibile tratamente pentru diluarea mucusului și prevenirea inflamațiilor, fibroza nu este încă vindecabilă. Noul studiu oferă însă speranțe pentru pacienți.

sursa: Science Daily
foto: Eyleen de Poel, copyright: UMC Utrecht