O nouă tehnică bazată pe CRISPR corectează mai multe erori genetice

Cercetătorii de la Universitatea Rice au dezvoltat o tehnologie care poate efectua modificări la nivelul genomului, utilă în abordarea bolilor cauzate de mutații genetice.
Tehnologia se bazează pe CRISPR (tehnică de editare genetică a secvențelor de ADN), dar diferă prin câteva caracteristici și poate corecta cu precizie multiple erori ale genomului care altfel ar conduce la mutații. Noua tehnică țintește erori care prin strategii anterioare nu puteau fi abordate.

Studiul publicat în Nature Communications descrie arta modificării genelor, atât pentru boli umane, cât și pentru culturi de celule. Soluția propusă de cercetători utilizează o formă de ARN de transport (ARNt) mai scurt, cu 75 de nucleotide, pentru a realiza o matrice DAP („drive-and-process”), care să permită până la 34 de editări ale aceluiași genom. Matricea DAP nu are nevoie de secvența lungă de ADN promotor asociată CRISPR și acceptă ARN-uri ghid pentru o multitudine de ținte genice, fiind o variantă superioară.

În experimente de laborator, dinamica ARNt a fost observată prin intermediul virusului adeno-asociat (AAV) sau a lentivirusului și a fost demonstrată la nivelul celulelor umane.

Cercetătorii au testat noua tehnică în încercarea de a suprima cauzele genetice ale unor boli cardiovasculare, diabet, distrofie musculară, siclemie și beta-talasemie. Studiul a editat corespunzător genele asociate bolilor, astfel încât poate reprezenta pe viitor o terapie genică importantă.

sursa: Science Daily
foto: Qichen Yuan