Editarea ARN folosind CRISPR se arată promițătoare pentru tratamentul bolilor genetice

Un studiu realizat de o echipă de la Universitatea de Stat din Montana, publicat recent în revista Science, explorează noi metode de editare a ARN-ului folosind CRISPR, cu implicații potențiale semnificative pentru tratamentul diverselor boli genetice.
Cercetarea, condusă de postdoctoranzii Artem Nemudryi și Anna Nemudraia, sub îndrumarea profesorului Blake Wiedenheft, demonstrează că sistemele CRISPR de tip III pot fi programate pentru a exciza secvențe specifice din ARN-ul uman, eliminând mutațiile care cauzează afecțiuni precum fibroza chistică.

Echipa a reușit să programeze proteinele CRISPR de tip III pentru a tăia ARN-ul conținând o mutație specifică, observând apoi că celulele reușesc să reconecteze ARN-ul într-un mod care elimină mutația respectivă. Această descoperire contrazice credința generală că ARN-ul, datorită naturii sale tranzitorii în celulă, nu necesită sau beneficiază de reparare. În schimb, rezultatele sugerează că repararea ARN-ului ar putea fi un aspect fundamental al biologiei, cu aplicabilitate în dezvoltarea de tratamente pentru boli genetice.

Artem Nemudryi și Anna Nemudraia au subliniat că, spre deosebire de editarea ADN-ului, care poate induce schimbări colaterale nedorite și ireversibile, editarea ARN-ului este mai sigură, deoarece modificările sunt reversibile și prezintă riscuri reduse. Această descoperire deschide noi posibilități pentru cercetarea medicală, întrucât permite studiul modurilor în care celulele repară ARN-ul, cu scopul de a dezvolta editoare de ARN mai eficiente.

Studiul evidențiază și rolul mentoratului în dezvoltarea carierei științifice, subliniind influența pozitivă a profesorului Wiedenheft asupra cercetătorilor și anticipând continuarea cercetărilor în domeniul editării ARN-ului de către Nemudryi și Nemudraia, în rolurile lor viitoare la Universitatea din Florida. Acest progres în înțelegerea și manipularea ARN-ului marchează un pas semnificativ în avansarea științei genetice și promite evoluții în tratamentele pentru o gamă largă de boli genetice.

sursa: News Medical