Abilitățile de modificare a genomului uman, îmbunătățite de cercetători

CRISPR (clustered regularly interspaced short palindromic repeats), instrumentul utilizat pentru editarea genomului uman, ar putea îmbunătății modalitățile de tratament pentru numeroase afecțiuni severe, precum HIV, lupus sau alte boli autoimune.
O nouă cercetare, realizată de către oamenii de știință de la City of Hope, descrie o modalitate mult mai rapidă, mai ieftină și mai precisă de editare a genelor, cu ajutorul căreia pot fi eliminate informațiile genetice nedorite. Studiul, publicat recent în jurnalul științific online Scientific Reports, ar putea deschide noi oportunități pentru crearea unor terapii pentru bolile autoimune. Comparativ cu încercările precedente de îmbunătățire a performanțelor CRISPR, ce necesitau modificări chimice și un cost ridicat, actualul studiu se concentrează pe modificări ale sistemului care ar putea îmbunătății editarea genelor, dar al căror cost este unul scăzut.

Tristan Scott, autorul principal al studiului, a declarat că este pentru prima oară când oamenii de știință au trecut sistematic prin secvența de ARN-ghid pentru a schimba și pentru a îmbunătăți tehnologia CRISPR-Cas9. Cercetătorii au realizat modificări la ARN-ul CRISPR trans-activator, derivat din bacteriile Streptococcus pyogenes, o parte a componentelor utilizate pentru ghidarea tăieturilor genetice. Enzima streptococcus pyogenes Cas9 este cea mai utilizată pentru tăierea genelor dăunătoare, aceasta fiind folosită inclusiv de către cercetătorii de la City of Hope.

În cadrul studiului, ținta a fost proteina CCR5 existentă pe celulele imunitare T CD4, o componentă esențială a ciclului de viață HIV. ARN-ul CRISPR trans-activator modificat a îmbunătățit tăierea genelor esențiale ciclului de viață pentru sindromul imunodeficienței dobândite, determinând inactivarea proteinei CCR5. Totodată, au fost evidențiate îmbunătățiri ale activității genei HBB și BCL11A, ambele gene codificând proteine responsabile pentru apariția limfomul celular B.

sursa: Science Daily