Un nou tip de transplant de măduvă osoasă ar putea vindeca siclemia

Un nou tip de transplant de măduvă osoasă s-a dovedit a fi sigur și eficient în tratarea siclemiei la adulți, potrivit unui studiu desfășurat în aproximativ 20 de centre oncologice. Această metodă ar putea reprezenta o alternativă viabilă și mai accesibilă la terapiile genice recent aprobate pentru siclemie.

Un tratament inovator pentru siclemie

Un transplant de măduvă osoasă, dezvoltat de cercetătorii de la Johns Hopkins Kimmel Cancer Center, s-a dovedit a fi sigur și curativ pentru adulții cu siclemie (boala cu hematii în forma de seceră). Rezultatele provin dintr-un studiu clinic desfășurat la Johns Hopkins și în aproximativ 20 de centre medicale din SUA și Londra.

Această procedură este considerată o alternativă mai accesibilă față de terapiile genice recent aprobate pentru tratarea siclemiei, care sunt extrem de costisitoare.

Transplant haploidentic de măduvă osoasă

Tipul de transplant utilizat, denumit transplant haploidentic cu intensitate redusă, presupune utilizarea măduvei osoase de la un donator „pe jumătate compatibil”. Acesta poate fi un părinte, frate, copil, nepot, unchi sau verișor al pacientului. Pentru ca transplantul să fie eficient, proteinele imune ale donatorului trebuie să se potrivească în proporție de cel puțin 50% cu cele ale pacientului.

Înainte de transplant, pacienții primesc doze mici de chimioterapie și iradiere totală a corpului. După procedură, aceștia sunt tratați cu ciclofosfamidă pentru a preveni boala grefă contra gazdă (GVHD), o complicație în care celulele imune ale donatorului atacă organismul pacientului. Alte medicamente sunt administrate pe o perioadă de până la un an pentru a asigura succesul transplantului.

Rezultatele studiului

În cadrul acestui studiu, 42 de pacienți cu siclemie severă au fost tratați cu acest transplant. La doi ani după procedură:

• 95% dintre pacienți erau în viață
• 88% au fost considerați vindecați, fără evenimente legate de boală

Aceste rezultate au fost publicate în ediția din 25 februarie a The New England Journal of Medicine Evidence, iar concluziile preliminare au fost prezentate în cadrul reuniunii anuale a Societății Americane de Hematologie din decembrie 2023.

„Rezultatele noastre cu transplantul alogenic sunt la fel de bune, dacă nu chiar mai bune, decât cele observate cu terapia genică”, a declarat dr. Richard Jones, profesor de oncologie și director al programului de transplant de măduvă osoasă la Johns Hopkins.

O alternativă mai accesibilă decât terapia genică

O concepție greșită în medicină este că transplantul pentru siclemie necesită un donator perfect compatibil, ceea ce nu este adevărat, potrivit dr. Robert Brodsky, coautor al studiului și director al Diviziei de Hematologie de la Johns Hopkins.

Mai mult, costurile transplantului sunt semnificativ mai mici decât cele ale terapiei genice. În timp ce un transplant costă aproximativ 467.747 de dolari, terapia genică poate ajunge la 2-3 milioane de dolari.

Avantajele transplantului includ:

• Spitalizare mai scurtă – aproximativ 8 zile, comparativ cu 6-8 săptămâni pentru terapia genică
• Mai puține transfuzii necesare – pacienții cu terapie genică primesc aproximativ 50 de transfuzii, în timp ce pacienții cu transplant haploidentic necesită în medie doar 6 transfuzii
• Procedura poate fi efectuată în regim ambulatoriu, ceea ce reduce disconfortul pacienților și riscurile asociate internării prelungite

Detalii despre participanți și efecte secundare

Studiul a fost desfășurat între 2017 și 2021 și a inclus:

• 42 de pacienți cu siclemie severă
• Vârsta medie de 22 de ani
• 59% bărbați
• 92% pacienți de origine afro-americană și 4% hispanici
• Durata medie de urmărire: 37 de luni

Efectele secundare au fost rare, însă s-au înregistrat:

• 3 cazuri de eșec al transplantului
• 22% dintre pacienți au dezvoltat boala grefă contra gazdă moderată/severă
• 2 decese în primul an după transplant, unul dintre ele cauzat de COVID-19

Importanța acestui tratament pentru siclemie

Siclemia, cunoscută și sub numele de boala cu celule în seceră, este o tulburare dureroasă a sângelui care afectează aproximativ 100.000 de americani, majoritatea de origine afro-americană. Boala determină formarea unor globule roșii anormale, în formă de semilună, care blochează vasele de sânge, provocând durere, anemie severă și afectarea organelor.

Descoperirile acestui studiu arată că transplantul haploidentic cu intensitate redusă ar putea deveni o opțiune standard pentru pacienții cu siclemie, oferindu-le o șansă reală la o viață normală.