Progres major în editarea genelor: Noi modele murine CRISPR-Cas12a permit studierea interacțiunilor genetice multiple în boli imune și cancer

Progres major în editarea genelor: Noi modele murine CRISPR-Cas12a permit studierea interacțiunilor genetice multiple în boli imune și cancer

©

Autor:

Progres major în editarea genelor: Noi modele murine CRISPR-Cas12a permit studierea interacțiunilor genetice multiple în boli imune și cancer

Tehnologia de editare genetică CRISPR-Cas9 a revoluÈ›ionat cercetarea biomedicală în ultimii 15 ani, oferind o modalitate precisă de a modifica secvenÈ›e de ADN È™i de a analiza efectele acestor modificări asupra bolilor. Cu toate acestea, până în prezent, capacitatea sa a fost limitată la modificarea unei singure gene odată, folosind un singur ARN-ghid, ceea ce reducea posibilitatea de a studia interacÈ›iuni genetice complexe.

 

Un nou studiu realizat de cercetători de la Yale University È™i publicat în data de 20 martie 2025 în revista Nature Biomedical Engineering propune o soluÈ›ie la această limitare: o serie de modele murine sofisticate bazate pe o versiune avansată a tehnologiei CRISPR, denumită CRISPR-Cas12a, care permite editarea simultană a mai multor gene È™i analiza răspunsurilor imunologice în diverse boli, inclusiv cancer.

Ce este CRISPR-Cas12a?

La fel ca sistemul clasic CRISPR-Cas9, tehnologia Cas12a utilizează o enzimă (în acest caz, Cas12a) care acÈ›ionează ca o „foarfecă moleculară” capabilă să taie precis secvenÈ›e de ADN. DiferenÈ›a majoră constă în capacitatea Cas12a de a edita simultan mai multe gene, permiÈ›ând studierea interacÈ›iunilor genetice complexe în acelaÈ™i timp.

Modele murine avansate pentru cercetare de înaltă complexitate

Sub coordonarea profesorului Sidi Chen, specialist în genetică È™i neurochirurgie la Yale School of Medicine, echipa a creat patru noi linii murine Cas12a, care oferă cercetătorilor un instrument puternic pentru a explora efectele interacÈ›iunilor genetice în patologii variate.

Cu ajutorul acestor modele, laboratorul lui Chen a reușit:

  • Să modifice simultan mai multe gene în celule ale sistemului imunitar.
  • Să observe în timp real cum răspund aceste celule la modificările genetice.
  • Să genereze rapid modele de boli genetice, inclusiv cancer hepatic, pulmonar È™i cutanat.
  • Să dezvolte noi modele experimentale pentru testarea terapiilor.

Implicații pentru tratamente viitoare

Această inovaÈ›ie deschide calea către o nouă eră a medicinei personalizate, în care terapiile pot fi dezvoltate pe baza unui model precis al bolii, obÈ›inut prin editare genetică complexă. Instrumentul este deosebit de promițător pentru cercetarea în:

  • Cancer (inclusiv terapii personalizate È™i imunoterapie)
  • Boli metabolice
  • AfecÈ›iuni autoimune
  • Tulburări neurologice

„Scopul nostru este de a oferi o platformă versatilă, care să permită nu doar înÈ›elegerea mecanismelor bolilor, ci È™i dezvoltarea rapidă a terapiilor adaptate”, a declarat profesorul Chen.

O echipă multidisciplinară

Alături de Sidi Chen, studiul a fost coordonat de Matthew B. Dong și Xiaoyu Zhou din Departamentul de Genetică de la Yale. Autorii principali ai lucrării sunt Kaiyuan Tang și Liqun Zhou. Cercetarea a fost finanțată de National Institutes of Health și Departamentul Apărării al SUA.

Concluzie

Prin dezvoltarea acestor noi modele murine CRISPR-Cas12a, cercetătorii de la Yale oferă un instrument revoluÈ›ionar pentru explorarea mecanismelor genetice complexe implicate în numeroase boli. Această tehnologie are potenÈ›ialul de a accelera semnificativ dezvoltarea de tratamente inovatoare È™i personalizate pentru pacienÈ›i.


Data actualizare: 21-03-2025 | creare: 21-03-2025 | Vizite: 208
Bibliografie
Cas12a-knock-in mice for multiplexed genome editing, disease modelling and immune-cell engineering.
Nature Biomedical Engineering, 2025;
DOI: 10.1038/s41551-025-01371-2

Image by freepik
©

Copyright ROmedic: Articolul se află sub protecția drepturilor de autor. Reproducerea, chiar și parțială, este interzisă!

Alte articole din aceeași secțiune:

Din Biblioteca medicală vă mai recomandăm:
Din Ghidul de sănătate v-ar putea interesa și:
  • Enzimele de editare genică observate în acÈ›iune prin imagistică 3D
  • Au fost descoperite noi utilizări ale materialelor inteligente programabile CRISPR
  • Abilitățile de modificare a genomului uman, îmbunătățite de cercetători
  • Forumul ROmedic - întrebări È™i răspunsuri medicale:
    Pe forum găsiți peste 500.000 de întrebări și răspunsuri despre boli sau alte subiecte medicale. Aveți o întrebare? Primiți răspunsuri gratuite de la medici.
      intră pe forum