Primul tratament inovator disponibil în România pentru o boală autoimună rară şi debilitantă

Tulburarea din spectrul Neuromielitei Optice, sau TSNMO, este o afecţiune autoimună, cronică, rară şi debilitantă a Sistemului Nervos Central. Aceasta se manifestă în principal prin afectarea nervilor optici şi a măduvei spinării.

Boala este întâlnită cel mai des la femei cu vârsta între 30 şi 40 de ani şi afectează până la 10.000 de persoane în Europa şi peste 200.000 de oameni la nivel global [1,2]. În România nu există statistici oficiale cu privire la prevalența acestei boli.

Pacienţii din România care suferă de această boală au acum acces la o terapie inovatoare pentru tratamentul specific. Această terapie este singurul tratament rambursat în România pentru această maladie, cu administrare subcutanată la fiecare patru săptămâni, ceea ce oferă posibilitatea efectuării tratamentului în clinici apropiate de domiciliul pacienţilor.

Tratamentul este dezvoltat de compania Roche şi este disponibil pacienţilor în regim compensat integral. Terapia este indicată pentru tratamentul tulburărilor din spectrul neuromielitei optice (TSNMO) la pacienţi adulţi şi adolescenţi cu vârsta peste 12 ani care sunt seropozitivi la anticorpii anti-aquaporina 4 IgG (AQP4-IgG).

Cauza exactă a acestei boli rămâne necunoscută.  Interleukina 6 (IL-6), o proteină produsă de multe tipuri de celule imune şi care are rol de transmitere a semnalelor în corpul nostru, este considerată un factor cheie în declanşarea acestei boli [3]. Deoarece Tulburarea din spectrul Neuromielitei Optice este o boală progresivă, cu episoade de acutizare (recăderi), simptomele se acumulează și se agravează în timp, astfel încât la 5 ani după diagnostic, peste jumătate dintre pacienţi îşi vor pierde vederea sau vor fi nevoiţi să folosească un scaun cu rotile [4]. Mai mult, până la 30%  dintre pacienţii cu această boală sunt diagnosticaţi greşit cu scleroză multiplă, din cauza manifestărilor similare incipiente ale celor două boli. [5]

„Până recent, pacienţii care sufereau de Tulburarea din spectrul Neuromielitei Optice nu aveau parte de un tratament specific pentru această boală. Acum că avem acces la tratament, este deosebit de important ca persoanele care suferă de această boală să înceapă tratamentul cât mai repede după diagnosticarea sau debutul bolii, pentru a preveni severitatea recăderilor şi a preveni acumularea de leziuni neurologice. Educaţia medicală a pacienţilor cu privire la simptomele bolii poate fi un ajutor important pentru a diagnostica această boală cât mai rapid”, a declarat Dr. Romana Homorodean, medic primar neurologie, Spitalul Clinic Județean de Urgență Cluj-Napoca.

[1] Hor JY, et al. Epidemiology of Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder and Its Prevalence and Incidence Worldwide. Front Neurol. 2020;11:501.
[2] Viswanathan S. Regional and global perspectives on the incidence of multiple sclerosis and neuromyelitis optica and its spectrum disorders from Asia with emphasis on China. The Lancet Regional Health - Western Pacific. 2020;3;1-2.
[3] Uzawa A, et al. Role of interleukin-6 in the pathogenesis of neuromyelitis optica. Clin. Exp. Immunol. 2013; 4: 167-172.
[4] Ajmera MR, et al. Evaluation of comorbidities and health care resource use among patients with highly active neuromyelitis optica. J. Neurol. Sci. 2018; 384: 96-103.
[5] Mealy M, et al. Epidemiology of Neuromyelitis Optica in the United States A Multicenter Analysis. Arch Neurol. 2012;69(9):1176-80.