O triplă terapie aduce îmbunătățiri majore în fibroza chistică

Un studiu recent, publicat în European Respiratory Journal, demonstrează că o triplă terapie, care include medicamentele elexacaftor, tezacaftor și ivacaftor, reduce vâscozitatea mucusului din căile respiratorii, scade inflamația popularea bacteriană în plămâni, îmbunătățind astfel funcția pulmonară și calitatea vieții pacienților cu fibroză chistică.

Cercetarea, condusa de prof. Marcus Mall, a investigat efectele pe termen lung ale terapiei combinate triple pe o perioadă de 12 luni sau mai mult. Studiul a analizat secrețiile respiratorii de la pacienți și a constatat că terapia a dus la un mucus mai puțin vâscos, abordând una dintre problemele cheie în fibroză chistică. Foarte important, aceste efecte pozitive au persistat pe toată perioada de un an a studiului, spre deosebire de medicamente anterioare care au provocat o revenire a încărcăturii bacteriene în căile respiratorii.

Studiul a implicat 79 de adolescenți și adulți cu fibroză chistică și boală pulmonară cronică. Deși tripla terapie combinată reprezintă un progres semnificativ în tratamentul fibrozei chistice, ea nu vindecă boala, în special la pacienții cu boală pulmonară avansată. Tratamentele consacrate, cum ar fi inhalarea de medicamente care subțiază mucusul, administrarea de antibiotice și terapia fizică vor fi în continuare necesare.

Cercetătorii propun să continue cercetările asupra unor tratamente mai eficiente care vizează defectele moleculare care cauzează fibroză chistică. Tratamentul timpuriu în copilărie este, de asemenea, explorat pentru a preveni modificările pulmonare cronice. În plus, echipa se concentrează pe dezvoltarea de noi tratamente moleculare pentru a aborda condițiile genetice care limitează în prezent unii pacienți să acceseze terapia triplă combinată.

Studiul nu numai că contribuie la tratamentul fibrozei chistice, ci oferă și înțelegerea defectelor de mucus, care ar putea avea implicații pentru alte boli pulmonare inflamatorii cronice, cum ar fi astmul și boala pulmonară obstructivă cronică (BPOC).

Fibroza chistică este una dintre cele mai frecvente afecțiuni ereditare fatale, caracterizată prin secreții vâscoase (groase și lipicioase) care afectează organe precum plămânii, intestinul și pancreasul. În timp ce terapia triplă combinată este orientată pentru pacienții cu fibroză chistică cu cel mai frecvent defect genetic (F508del), cercetările suplimentare sunt în curs de desfășurare pentru a îmbunătăți tratamentul și a extinde accesul la toate persoanele care trăiesc cu fibroză chistică.