O nouă tehnologie permite controlul dozelor de terapie genică

Oamenii de știință de la Scripps Research au dezvoltat un comutator molecular care ar putea fi încorporat în terapiile genice pentru a permite medicilor să controleze dozarea.
Proiectul, raportat în revista științifică Nature Biotechnology, reprezintă prima tehnică viabilă pentru ajustarea nivelurilor de activitate ale genelor terapeutice.

Echipa de cercetare Scripps, condusă de investigatorul principal Michael Farzan, a demonstrat eficacitatea noii tehnici de comutare prin încorporarea ei într-o terapie genică care produce hormonul eritropoietinei, utilizat ca tratament pentru anemie. Rezultatele au arătat că pot, fie suprima expresia genei cu ajutorul unei molecule special încorporată, fie pot crește expresia genei folosind molecule de control injectate numite morfolinuri.

„Cred că abordarea noastră oferă, în prezent, singurul mod practic de a regla doza unei terapii genice la un animal sau la un om”, a declarat Michael Farzan, autorul studiului.

Simplitatea tehnicii și faptul că morfolinii sunt deja aprobați de FDA, ar putea permite noului sistem de comutare transgene să fie utilizat într-o mare varietate de terapii genice preconizate.

sursa: Science Daily