O nouă metodă de editare genetică cu precizie absolută

Cercetătorii din cadrul Universității Kyoto au descoperit o nouă tehnică de editare genetică ce poate modifica o singură parte din genomul uman cu precizie absolută.

Rezultatele cercetării au fost publicate în jurnalul Nature Communications.

Tehnica este unică și relevă mecanismul unic de reparare celulară, asigurând perechi de celule compatibile genetic pentru a le studia mutațiile asociate. Mutațiile simple ADN, cunoscute și ca polimorfism uni-nucleotidic sau SNP sunt cele mai comune tipuri de variații din genomul uman. Pentru a înțelege rolul acestora în bolile ereditare, cercetătorii au creat celule stem pluripotente induse (IPS) de la donori umani.

Celulele stem pluripotente induse rețin aspectul genetic al donorului și pot fi convertite în orice tip de celule din organism, astfel ca celulele din țesuturi ca cel cerebral, cardiac sau pancreatc să fie create și analizate în laborator, permițând testarea de noi tratamente înainte de studiile clinice.

Echipa  a devoltat nouta tehnică de editare genetică ce include modificarea SNP și a unei gene reporter fluorescentă care acționează ca semnalizator pentru detectarea celulelor modificate. Au realizat o secvență ADN duplicată de microhomologie, pe pările genei reporter. Acest lucru a permit analiza sistemului de repararea a ADN-ului endogen în celule, proces numit microhomologie-mediată  cap-la-cap pentru îndepărtarea cu precizie a genei reporter lăsând intact SNP modificat.

Noua tehnică de editare a fost numită metoda MhAX sau excizia asistată microhomologic.

Scopul este îmbunătățirea modului în care înțelegem mecanismele bolilor, precum și îmbunătățirea terapiilor.

Sursa: Science Daily