Medicament pentru fibroza chistică, sigur pentru utilizare încă de la patru săptămână de viață

Un studiu recent implicând Universitatea RCSI de Medicină și Științe ale Sănătății și Children's Health Ireland a arătat că medicamentul ivacaftor (Kalydeko), destinat tratării defectului de bază care cauzează fibroza chistică, este sigur și eficient pentru nou-născuții de patru săptămâni și mai mari. Acesta este un moment semnificativ în lupta împotriva fibrozei chistice, având în vedere că Ivacaftor a fost inițial aprobat pentru adulți și apoi progresiv pentru copii mai mari și mai mici. În prezent, medicamentul este aprobat pentru bebelușii de patru luni și peste, însă studiul sugerează că este sigur și pentru cei de patru săptămâni.

Descoperirile studiului ar putea permite nou-născuților eligibili să înceapă tratamentul la momentul diagnosticării, în loc să aștepte până la patru luni. Aceasta ar putea încetini sau opri progresia bolii de la o vârstă fragedă. În Irlanda, unde incidența fibrozei chistice este cea mai mare din lume, Ivacaftor vizează o modificare genetică prezentă la aproximativ 4% din persoanele cu această condiție la nivel global și la aproximativ 10% în Irlanda. Studiul a inclus și pe Kara și Isaac Moss, care au participat prin intermediul Children's Health Ireland, demonstrând beneficiile timpurii ale tratamentului, aceștia neexperimentând simptomele tipice ale fibrozei chistice în prezent.

Compania farmaceutică Vertex Pharmaceuticals, producătoarea Ivacaftor, aplică acum pentru extinderea autorizației de punere pe piață în Uniunea Europeană pentru a include tratamentul copiilor de la vârsta de o lună. Aceste progrese sunt documentate în Journal of Cystic Fibrosis și reprezintă un pas important în îmbunătățirea gestionării fibrozei chistice încă de la naștere.

sursa: Science Daily