Fibroza chistica: tratament cauzal potrivit încă din copilărie

Un nou studiu al cercetătorilor de la Universitatea de Medicină Charité din Berlin arată că tripla terapie împotriva fibrozei chistice folosită în prezent la copiii de peste 12 ani este benefică și celor cu vârste cuprinse între 6 și 11 ani. Conform oamenilor de știință, descoperirea este de o importanță marcată întrucât posibilitatea de începere a tratamentului de la astfel de vârste înseamnă o șansă ca această afecțiune să nu ajungă în stadiile ireversibile.
Autorii explică faptul că fibroza chistică este reprezentată, din punct de vedere clinic, de acumularea unor depozite de mucus gros, lipicios, la nivel pulmonar, mecanismul declanșator al acestor modificări fiind un defect al canalului ionic CFTR, prin care se perturbă echilibrul fiziologic al fluidelor pulmonare, iar mucusul conține apă în cantitate mică. Rezultatul acestor anomalii, în final, este infecția cronică a plămânilor și inflamația căilor respiratorii, fiind afectată și funcționalitatea pulmonară, astfel că pacienții resimt și dificultăți la respirație. În plus, specialiștii subliniază faptul că descoperirea este încă o piatră de temelie pentru învingerea severității acestei afecțiuni, întrucât anterior s-a reușit creșterea speranței de viață a persoanelor care suferă de această afecțiune la 55 de ani, în condițiile în care, în trecut, copiii rar ajungeau la maturitate.

Terapia medicamentoasă utilizată în prezent pentru tratarea fibrozei chistice vizează atât simptomele afecțiunii, cât și repararea defectelor moleculare ce au determinat-o prin îmbunătățirea funcției canalelor CFTR. Doctorul Marcus Mall. profesor la Departamentul de Medicină Respiratorie Pediatrică a universității germane, evidențiază faptul că, la 90% dintre copiii care prezintă această boală, defectul cauzator este reprezentat de mutația F508del, care poate fi vizată în mod direct de tripla terapie cu elexacaftor, tezacaftor and ivacaftor. Eșantionul de studiu a fost compus din 121 de copii cu vârste cuprinse între 6 și 11 ani ce prezentau cel puțin o copie a mutației F508del și care au fost împărțiți în două grupuri, primul fiind cel care a primit tripla terapie drept tratament, iar al doilea grupul de control.

Rezultatele lucrării au demonstrat că funcția canalului CFTR a fost semnificativ îmbunătățită în urma administrării terapiei, înregistrându-se și ameliorări ale funcției pulmonare afectate. Astfel, autorii subliniază faptul că acum poate începe tratarea copiilor de peste 6 ani cu această terapie, urmând să încerce să coboare limita inferioară de vârstă suplimentar.

sursa: Science Daily