Deblocând potențialul celulelor β regenerabile și editarea genetică de precizie, cercetătorii își propun eradicarea diabetului

Diabetul zaharat de tip 1 este caracterizat prin distrugerea autoimună a celulelor β pancreatice, ceea ce duce la insuficiență de insulină și hiperglicemie cronică. Un studiu recent a explorat progresele în terapiile de înlocuire celulară pentru diabetul zaharat de tip 1, concentrându-se pe generarea de celule β regenerabile, îmbunătățirea metodelor de transplant și abordarea provocărilor legate de modularea imunitară și aplicarea clinică.
Surse regenerabile de insule celulare sunt dezvoltate din celule stem pluripotente umane (hPSCs), care prezintă promisiune în studiile clinice, dar se confruntă cu provocări legate de maturitate funcțională și stabilitate genetică. Optimizarea proceselor de producție și asigurarea siguranței sunt esențiale pentru adoptarea clinică a acestor terapii.

Strategiile de livrare a celulelor implică microencapsularea și macroencapsularea pentru a proteja celulele și a îmbunătăți funcția acestora, abordând problemele legate de inflamație, fibroză și aportul de oxigen.

Metode alternative de imunoprotecție explorează strategii mai țintite și mai puțin toxice de modulare imună, inclusiv livrarea localizată de medicamente imunomodulatoare, co-livrarea cu celule imunomodulatoare și utilizarea tehnologiilor de editare genică pentru a reduce imunogenitatea grefei de insule.

Modelele animale sprijină dezvoltarea strategiilor de transplant și intervențiilor imunomodulatoare, cu modele imunocompromise pentru studiul integrării insulelor umane și modele imunocompetente pentru evaluarea răspunsurilor inflamatorii și protecția imună.

Traducerea clinică necesită armonizarea protocolului de testare preclinică, evaluarea compoziției și funcționalității celulelor β derivate din celule stem și validarea în modele animale mari, cu scopul de a dezvolta un produs care restabilește controlul glicemic fără imunosupresie sistemică.

În concluzie, transplantul de celule pentru diabetul zaharat de tip 1 a evoluat semnificativ, dar provocările legate de compoziția celulelor, maturitatea funcțională și siguranța pe termen lung rămân domenii critice de focalizare. Inovațiile în sursele de celule β regenerabile, tehnologia de editare genetică și metodele de transplant subcutanat vizează îmbunătățirea livrării celulelor, modularea imună și rezultatele pentru pacienți, cu scopul de a dezvolta un tratament aplicabil pe scară largă, practic și accesibil care să îmbunătățească calitatea vieții pacienților cu diabet zaharat de tip 1.

sursa: News Medical