Compuși de medicamente pentru combaterea bolilor neurodegenerative

Un studiu recent efectuat de cercetătorii de la Boston University Chobanian & Avedisian School of Medicine a identificat zece compuși capabili să reducă nivelurile de proteine prion patologice (PrPSc) în celulele infectate. Mai mult, acești compuși au demonstrat capacitatea de a preveni toxicitatea neuronală observată în culturile de neuroni expuse la PrPSc.
Cinci dintre aceste molecule au fost anterior utilizate în tratamente umane, incluzând rimcazole și haloperidol pentru condiții neuropsihiatrice, (+)-pentazocină pentru durerea neuropatică, și SA 4503 și ANAVEX2-73, care sunt în prezent în teste clinice pentru accident vascular cerebral ischemic și boala Alzheimer.

Studiul a explorat inițial proprietățile anti-prion ale acestor molecule deoarece acestea erau cunoscute pentru legarea de receptori sigma (σ1R și σ2R), presupuși a fi implicați în proliferarea prionilor. Cu toate acestea, folosind tehnologia de editare genetică CRISPR pentru a „dezactiva” genele pentru σ1R și σ2R, cercetătorii au descoperit că acești receptori nu erau țintele relevante pentru efectele anti-prion ale medicamentelor. Mai mult, testele au arătat că drogurile nu afectează conversia directă de la PrPC la PrPSc în reacții fără celule, sugerând că alte proteine mediază efectele acestor droguri.

Această descoperire are implicații semnificative pentru sănătatea publică, inclusiv pentru siguranța rezervei de sânge și decontaminarea corectă a instrumentelor chirurgicale folosite în neurochirurgie. Având în vedere lipsa tratamentelor eficiente pentru bolile prionice și faptul că acești compuși au fost deja testați ca fiind siguri pentru uz uman, există un potențial semnificativ pentru reutilizarea acestora în tratamentul bolilor prionice. Aceste constatări oferă o bază promițătoare pentru cercetările viitoare și au fost publicate online în jurnalul ACS Chemical Neuroscience.

sursa: Science Daily