Cercetătorii indică o modalitate mai sigură de a furniza terapia genică CRISPR

Lipozomii activați prin intermediul luminii ar putea ajuta la administrarea terapiei genice CRISPR, iar metoda s-ar putea dovedi mai sigură și mai directă, comparativ cu metodele actuale.
O echipă de cercetători de la UNSW Sydney a descoperit că lipozomii, utilizați în mod obișnuit în farmacologie pentru a încapsula medicamente sau gene, pot fi stimulați de lumină să elibereze încărcătura utilă pe care o au, într-o anumită zonă a organismului.

Rezultatele obținute de oamenii de știință pe linii celulare și modele animale, au fost publicate în revista ACS Applied Materials and Interfaces. Sunt, însă, necesare mai multe cercetări pentru a testa și confirma metoda lor pe oameni.

Până în prezent, tehnologia de terapie genetică CRISPR, care folosește un ARN ghid pentru a căuta secvențe genice defecte și o proteină Cas9 cu rolul de a tăia și înlocui secvențele defecte cu versiuni sănătoase, au folosit virusuri încărcate cu molecule CRISPR, care apoi se deplasează prin corp pentru a identifica celulele vizate.

Deși tehnologia s-a dovedit a fi revoluționară, utilizarea virusurilor ca vehicul de livrare nu este ideală, din cauza unui potențial răspuns imun advers și toxicitate. Însă în ultimele cercetări, oamenii de știință au demonstrat cum ar putea folosi un vehicul mult mai benign pentru a transporta moleculele CRISPR în timp ce utilizează un mod unic de a le transporta exclusiv în zona corpului care are nevoie de ele.

Dr. Wei Deng, autorul principal al studiului, explică faptul că lipozomii sunt deja considerați un sistem extrem de eficient de administrare a medicamentelor. Din acest motiv, utilizarea lor este mult mai sigură, comparativ cu cea a virusurilor.

După ce au stabilit că lizozomii sunt mai mult mai siguri pentru a livra încărcătura CRISPR, echipa a trebuit să se asigure că aceștia găsesc ținta potrivită la momentul potrivit. Dr. Deng susține că spre deosebire de sistemele tradiționale de transport, bazate pe lipozomi, lipozomii echipei sale pot fi stimulați în condiții de iluminare slabă. În momentul în care lumina ajunge la lipozomi, aceștia se opresc, eliberând întreaga încărcătură.

Echipa a observat, atât pe liniile celulare, cât și pe modele animale, că atunci când lipozomii sunt stimulați cu lumină LED, ei eliberează conținutul CRISPR, care pleacă în căutarea genelor de interes. Dr. Deng afirmă că lumina poate activa lipozomii până la un centimetru sub suprafața pielii.

Dar ce se întâmplă în cazul în care tumorile sunt situate profund în organism? Dr. Deng spune că în cadrul studiilor viitoare vor folosi raze X pentru a obține același efect. Aceasta susține, de asemenea, că tehnologia CRISPR oferă posibilități interesante în cercetarea medicală, în special în tratamentul cancerului.

sursa: Science Daily
foto: UNSW Sydney