Cercetătorii au reușit să stimuleze editarea genetică și să corecteze orbirea la șoareci
©
Autor: Airinei Camelia
![Cercetătorii au reușit să stimuleze editarea genetică și să corecteze orbirea la șoareci](https://www.romedic.ro/arata_img.php?img=45988.jpg&w=420&h=&cale=/uploadart/ghid)
Studiul, publicat în Nature Biotechnology, descrie cum echipa a reconfigurat atât eVLPs, cât și componentele proteinelor și ARN-ului de editare primară, crescând eficiența editării cu până la 170 de ori în celule umane comparativ cu eVLPs anterioare. Această nouă metodă a fost folosită pentru a corecta mutații cauzatoare de boli în ochii a două modele de șoareci cu orbire genetică, restabilind parțial vederea acestora. De asemenea, editorii primari au fost livrați în creierul șoarecilor, fără a detecta editări nețintite.
David Liu, autorul principal al studiului, subliniază că aceasta este prima dată când livrarea complexelor proteină-ARN a fost folosită pentru editare genetică terapeutică într-un animal. Sistemul de editare primară include o proteină Cas9, un ARN ghidat de editare primară (pegRNA) și o transcriptază inversă.
Abordările de editare genetică promit tratamentul unei game largi de boli prin corectarea precisă a mutațiilor genetice. Cu toate acestea, livrarea acestor mecanisme complexe în celulele animalelor vii a fost provocatoare. eVLPs, compuse dintr-o carcasă de proteine virale fără material genetic viral, au fost deosebit de interesante, dar au avut rezultate modeste în animale și necesită inginerie specifică pentru fiecare tip de încărcătură.
Cercetătorii au reconfigurat atât proteinele eVLP, cât și mașinăria de editare primară, îmbunătățind ambalarea, separarea și livrarea în nucleul celulelor țintă. Fiecare îmbunătățire individuală a dus la creșteri mici în eficiența editorilor primari, dar combinate, acestea au avut un impact mult mai mare.
În teste in vivo, eVLPs au corectat mutații în ochii șoarecilor, restabilind parțial vederea, și au editat eficient gene în creierul șoarecilor. Liu și colegii săi plănuiesc să continue îmbunătățirea eVLPs și adaptarea tehnologiei pentru a ținti alte tipuri de țesuturi în corp.
sursa: News Medical
foto: Susanna Hamilton, Broad Communications
Data actualizare: 10-01-2024 | creare: 10-01-2024 | Vizite: 329
Bibliografie
Engineered virus-like particles power up gene editing, correcting blindness in mice, link: https://www.news-medical.net/news/20240108/Engineered-virus-like-particles-power-up-gene-editing-correcting-blindness-in-mice.aspx ©
Copyright ROmedic: Articolul se află sub protecția drepturilor de autor. Reproducerea, chiar și parțială, este interzisă!
Alte articole din aceeași secțiune:
Din Ghidul de sănătate v-ar putea interesa și:
Forumul ROmedic - întrebări și răspunsuri medicale:
Pe forum găsiți peste 500.000 de întrebări și răspunsuri despre boli sau alte subiecte medicale. Aveți o întrebare? Primiți răspunsuri gratuite de la medici.- Implant silicon sani
- Pentru cei cu anxietate si atacuri de panica FOARTE IMPORTANT
- GRUP SUPORT PENTRU TOC 2014
- Histerectomie totala cu anexectomie bilaterala
- Grup de suport pentru TOC-CAP 15
- Roaccutane - pro sau contra
- Care este starea dupa operatie de tiroida?
- Helicobacter pylori
- Medicamente antidepresive?
- Capsula de slabit - mit, realitate sau experiente pe oameni