Virusul adeno-asociat ca vector de livrare pentru terapia genică a bolilor umane

Virusul adeno-asociat recombinant (rAAV) este ales în terapia genică clinică datorită patogenicității scăzute și capacității de a genera expresie genică pe termen lung în diverse țesuturi. Cu toate acestea, siguranța terapiei virale la doze mari și răspunsurile imune posibile sunt preocupări importante.
Un studiu recent publicat în Signal Transduction and Targeted Therapy explorează utilizarea virusului adeno-asociat recombinant pentru tratamentul genetic al bolilor umane. Studiul se concentrează pe biologia, dezvoltarea și fabricarea rAAV, evidențiind originea sa din primatii non-umani și oameni, și pe mecanismele de atașare celulară prin diverse receptori. Sunt discutate metodele de selecție a caracteristicilor, inclusiv algoritmi genetici și evoluție dirijată, precum și platformele de fabricație bazate pe infecția virală și transfectarea celulelor HEK293.

Aplicațiile de tratament rAAV acoperă o gamă largă de boli, inclusiv afecțiuni oculare, neurologice, metabolice, hematologice, neuromusculare, cardiovasculare și chiar cancer gastric. Rutele de administrare ale rAAV sunt cruciale pentru eficacitatea sa, fiecare având avantajele și limitările sale în funcție de boală, locația țintă, sistemul de organe și vârsta pacientului.

Cu toate acestea, administrarea rAAV poate induce efecte secundare, cum ar fi genotoxicitatea, carcinogeneza, leziuni hepatice și trombotic microangiopatie. Este esențială o înțelegere aprofundată a imunogenicității rAAV pentru siguranța pacienților.

Concluzia revizuirii subliniază succesul timpuriu al rAAV în tratamentul tulburărilor monogenice, demonstrând siguranța și eficacitatea sa. Provocările rămân în ceea ce privește livrarea eficientă și depășirea constrângerilor fizice. Cercetările suplimentare ar putea aborda imunogenicitatea vectorului, optimizarea dozajului și siguranța pe termen lung, oferind strategii pentru reglarea răspunsurilor imune și înțelegerea integrării rAAV pentru a anticipa creșterea tumorilor, hepatotoxicitatea, neurotoxicitatea și alte efecte adverse.

sursa: News Medical