Noi simulări pentru a face terapia genică mai eficientă

Un studiu recent prezentă o simulare a efectelor unei forme noi de terapie genetică care implică folosirea complexului de ADN și lipide pentru a corecta anumite afecțiuni transmise ereditar. (1)
La nivel teoretic, o boala transmisă genetic poate fi tratată prin furnizarea unei versiuni corecte a genei cu probleme. La nivel practic, însă, lucrurile sunt ceva mai complicate atunci când cercetătorii încearcă să transfere material genetic nou celulelor umane.

La mijlocul lunii aprilie oamenii de știință de la Universitatea din Groningen au folosit un program de simulare avansată pentru a vedea cum pot complexurile lipidice să furnizeze fragmente de ADN celulelor. (2)

Ideea de bază a acestei tehnologii cu avansuri din ce în ce mai pronunțate în ultimii ani este relativ simplă, cel puțin în teorie. Dacă o boală apare din cauza unei gene, o genă specifică detectată de doctori, poate fi vindecată prin înlocuirea acelei gene. De exemplu, fibroza cistică apare ca urmare a unei mutații la gena care formează proteina CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator). Înlocuind gena cu o copie fără această mutație poate duce la inversarea viitoarelor sale efecte.

O problemă cu care se confruntă cercetătorii vizează felul în care organismul uman interpretează ADN-ul străin. Corpul nostru distruge acest ADN necunoscut astfel că înlocuirea unei gene cu probleme reprezintă o provocare majoră pentru oamenii de știință. O altă variantă sugerată de aceștia este introducerea noului material genetic prin intermediul unui virus. Problema este că odată ce organismul detectează acest virus intervine răspunsul imunitar care poate agrava starea de sănătate a persoanei, putând duce până la deces. În acest context, noua cercetare propune transmiterea genei sănătoase printr-un sistem complex de lipide și ADN, care are o formă asemănătoare celulelor umane.

Pe viitor, oamenii de știință plănuiesc să realizeze simulări cu acizi acizi grași polinesaturați în locul lipidelor, deoarece aceștia fuzionează mai ușor cu fragmentul de ADN și se crede că este mult mai sigur pentru a fi testat în laborator.

Sursa: Science Daily