O nouă terapie poate opri pierderea progresivă a vederii

Un studiu condus de dr. Al La Spada și colegii săi a descoperit o nouă formă de terapie care poate opri sau chiar inversa o afecțiune care provoacă pierderea progresivă a vederii și, care până în prezent, a dus în mod inevitabil la orbire.
Rezultatele au fost publicate în revista Medicine Science Translational Medicine.

Studiul a fost realizat pe șoareci care sufereau de ataxie spinocerebelară de tip 7, o boală neurogenetică care constă în producerea excesivă de proteine Ataxin-7.

Echipa La Spada a evaluat o formă de terapie cunoscută sub numele de oligonucleotid antisens (secvențe sintetice, unice de ADN care se leagă de moleculele ARN specifice) pentru a trata această afecțiune.

Această terapie oferă o abordare promițătoare deoarece țintește direct proteinele Ataxin-7 înainte ca acestea să producă efecte.

Echipa de cercetare a sintetizat secvențele sintetice, unice de ADN care se potriveau cu ARN-ul la șoarecii cu ataxie spinocerebelară de tip 7. Apoi, au injectat o soluție de oligonucleotid antisens în umoarea vitroasă a unui ochi și o soluție salină în celălalt ochi al șoarecilor. Ochii tratați cu oligonucleotid antisens au prezentat o îmbunătățire a funcției vizuale în săptămânile 4 și 6 după tratament.

Echipa a efectuat, de asemenea, evaluări oftalmologice la doi pacienți umani care sufereau de ataxie spinocerebelară de tip 7 și a monitorizat modul în care a progresat degenerarea retinei pentru a înțelege mai bine modul în care se dezvoltă boala.

Ataxia spinocerebelară de tip 7 este o afecțiune neurodegenerativă care afectează aproximativ unul din 500.000 de indivizi.

Sursa: NewsMedical