O boală hepatică incurabilă ar putea fi tratată cu un singur medicament

Un nou studiu al cercetătorilor de la Institutul Sanford Burnham Prebys arată că sindromul Alagille, o tulburare genetică incurabilă ce afectează țesuturile hepatice, ar putea fi tratată prin administrarea unui medicament descoperit recent. Conform oamenilor de știință, acest sindrom este considerat o boală incurabilă, însă tratamentul propus de specialiști este în pragul testelor clinice, întrucât rezultatele studiului au demonstrat eficiența acestuia pentru prima dată.
Duc Dong, decan al institutului american și autor al studiului, afirmă că numărul de bebeluși care se nasc anual cu sindromul Alagille este de aproximativ 4.000 la nivel global, acesta fiind cauzat de o mutație ce împiedică formarea și regenerarea căilor biliare. Aceștia, explică autorul, necesită transplanturi hepatice, prin urmare tratamentul acestora fiind limitat de numărul donatorilor și de eligibilitatea de a beneficia de un transplant. Prin urmare, acesta menționează că rata mortalității pe fondul sindromului în rândul acestor copii este de 75% până la atingerea adolescenței.

Roberta Smith, președinte al Alianței pentru Sindromul Alagille, menționează că noul medicament, denumit NoRA1, activează calea de semnalizare Notch, ce ajută la stimularea proceselor biologice fundamentale în multiple afecțiuni, inclusiv sindromul Alagille, în condițiile în care una dintre manifestările acestuia este reprezentată de reducerea acestei căi de semnalizare. Astfel, rezultatele studiului au arătat că administrarea medicamentului determină o creștere a ratei de semnalizare pe această cale, regenerând celulele ductelor biliare și țesuturile hepatice afectate de modificările patologice cauzate de sindrom.

Chengjian Zhao, prim-autor al studiului și cercetător, explică faptul că potențialul medicamentului este datorat capacității crescute a ficatului de auto-regenerare, caracteristică ce lipsește la copiii ce suferă de sindromul Alagille și care poate fi restabilită prin administrarea substanței. Mai mult, cercetările echipei au certificat faptul că, pentru regenerarea țesuturilor, este suficientă restabilirea potențialului regenerativ hepatic, nefiind necesare intervenții suplimentare.

În prezent, cercetătorii testează medicamentul pe ficate miniaturale cultivate în laborator cu ajutorul celulelor stem ale pacienților ce suferă de sindromul Alagille. Autorii concluzionează evidențiind faptul că tratamentul are un potențial de reușită marcat, întrucât prin acesta nu se stimulează mecanisme străine organismului, ci este încurajat un proces ce trebuie să aibă loc în mod normal.

sursa: News Medical
foto: Sanford Burnham Prebys