Mitapivatul a fost aprobat pentru tratamentul deficitului de piruvat kinază

Autor: Bulacu-Dabu Ioan-Alexandru, student medicină

Un nou studiu al cercetătorilor de la Massachusetts General Hospital arată că medicamentul Mitapivat este sigur și eficient pentru utilizarea drept tratament al deficituli de piruvat kinază, o afecțiune genetică ce se traduce clinic prin scăderea numărului de eritrocite.
Hanny Al-Samkari, hematolog, cercetător la MGH și profesor de medicină la Harvard, afirmă că anemia asociată cu deficitul de piruvat kinază are drept rezultat simptome precum oboseala cronică, toleranța redusă la efort și capacitatea redusă de concentrare la locul de muncă sau la școală. Conform acestuia, majoritatea pacienților dezvoltă și complicații grave, cum ar fi supraîncărcarea cu fier la nivel hepatic sau cardiac, osteoporoză, afecțiuni ale vezicii biliare și cheaguri de sânge.

Enzima este esențială pentru menținerea nivelului globulelor roșii și, prin urmare, a duratei lor normale de viață, deficitul de piruvat kinază fiind caracterizat prin mutații ale genei PKLR care o codifică în eritrocite. Mitapivat poate activa și stabiliza piruvat kinaza ce a suferit mutații, restabilind astfel activitatea enzimei. Al-Samkari afirmă că terapia este una de „modificare a bolii”, deoarece aceasta vizează problema de bază pentru a trata anemia și pentru a preveni sau inversa complicațiile asociate deficitului de piruvat kinază.

Conform doctorului, Metapivat este primul medicament ce tratează deficitul de piruvat kinază, care până acum a fost ținut sub control prin opțiuni precum transfuzia de sânge sau îndepărtarea splinei pacienților ce suferă de această afecțiune. În cadrul studiului ACTIVATE, conceput și condus de doctorul Al-Samkari și colegii săi, un total de 80 de pacienți au fost selectați în mod aleatoriu pentru a primi fie Mitapivat, fie placebo, timp de 24 de săptămâni, obiectivul fiind obținerea unei ameliorări a nivelului hemoglobinei, menținută la cel puțin două dintre evaluările ulterioare programate în săptămânile 16, 20 și 24.

Astfel, șaisprezece dintre cei 40 de pacienți care au primit Mitapivat au prezentat o ameliorare, iar în cadrul grupului placebo niciun participant nu a înregistrat astfel de rezultate. Pacienții care au primit Mitapivat au avut, de asemenea, un răspuns mai bun în ceea ce privește complicațiile asociate deficitului, care au inclus markeri ai stării fiziologice a celulelor roșii din sânge.

sursa: Science Daily

Data actualizare: 19-04-2022 | creare: 19-04-2022 | Vizite: 497

Bibliografie

Phase 3 clinical trial results lead to approval of oral drug for red blood cell disorder, link: https://www.sciencedaily.com/releases/2022/04/220414110900.htm

Copyright ROmedic: Articolul se află sub protecția drepturilor de autor. Reproducerea, chiar și parțială, este interzisă!

Alte articole din aceeași secțiune:

O nouă moleculă ar putea revoluționa știința

Cercetătorii danezi raportează crearea unei molecule artificiale, pe care o descriu ca o combinație între ADN �...

Tratamentele de fertilitate nu duc la afecțiuni cardiometabolice la copiii rezultați prin această procedură

Un studiu amplu privind efectele tratamentelor de fertilitate a constatat că nu există diferențe robuste în mă...

Nou test rapid pentru detectarea bolilor tropicale

Un studiu recent publicat în Lancet Microbe evidențiază dezvoltarea unui test rapid pentru diagnosticarea melioi...

Un nou studiu relevă beneficiile testării acasă pentru sifilis
Eficiența testului Stockholm3 pentru detectarea cancerului de prostată într-o populație etnic diversă
Detectarea demenței în sânge: cercetările sugerează că poate fi posibilă
Un nou test ADN va putea fi folosit pentru identificarea a zeci de afecțiuni genetice

Din Biblioteca medicală vă mai recomandăm:

Sferocitoza ereditara

Din Ghidul de sănătate v-ar putea interesa și:

Eritrocite - hematii

Femei: 4.200.000-5.000.000 /mm 3 Barbati: 4.500.000-5.500.000 /mm 3...

Noi tipuri de celule sangvine albe au fost descoperite

Cercetătorii din cadrul Fundației de Cercetare Wellcome din Londra au identificat noi clase de celule ale sistemu...

Cercetătorii au dezvoltat globule roșii sintetice cu noi proprietăți

Ultimele cercetări realizate s-au axat pe încercarea de a dezvolta eritrocite sintetice ce pot mima propritățil...

Eritrocite scăzute

Cercetătorii ar putea folosi eritrocitele pentru a trata ateroscleroza și alte boli

Efectul cardioprotector al globulelor roșii este amplificat de o dietă bogată în nitrați

Forumul ROmedic - întrebări și răspunsuri medicale:

Pe forum găsiți peste 500.000 de întrebări și răspunsuri despre boli sau alte subiecte medicale. Aveți o întrebare? Primiți răspunsuri gratuite de la medici.

intră pe forum