CRISPR promite în tratamentul unei forme de orbire moștenită

CRISPR promite în tratamentul unei forme de orbire moștenită

©

Autor:

CRISPR promite în tratamentul unei forme de orbire moștenită
Rezultatele unui studiu clinic inovator privind editarea genelor CRISPR la 14 persoane cu o formă de orbire moÈ™tenită arată că tratamentul este sigur È™i a dus la îmbunătățiri măsurabile la 11 dintre participanÈ›ii trataÈ›i. Studiul de fază 1/2, denumit BRILLIANCE, condus de Dr. Eric Pierce de la Mass Eye and Ear, parte a sistemului de sănătate Mass General Brigham, demonstrează potenÈ›ialul terapiei genice CRISPR pentru pierderea vederii moÈ™tenită.
ParticipanÈ›ii studiului, inclusiv 12 adulÈ›i È™i doi copii, suferind de Amauroză congenitală Leber (LCA), sau neuropatie optică ereditară Leber, cauzată de mutaÈ›ii ale genei CEP290, au primit o singură injecÈ›ie oculară a medicamentului de editare genomică CRISPR/Cas9, EDIT-101. Acest trial a inclus primul pacient care a primit vreodată un medicament investigativ bazat pe CRISPR direct în corp, concentrându-se în principal pe siguranÈ›a È™i, secundar, pe eficacitate.

Nu au fost raportate evenimente adverse grave legate de tratament sau procedură, nici toxicități limitative de doză. Îmbunătățirile au fost evaluate folosind patru măsuri, incluzând acuitatea vizuală corectată (BCVA), testarea stimulului câmpului vizual complet adaptat la întuneric (FST), navigaÈ›ia funcÈ›iei vizuale (VNC) È™i calitatea vieÈ›ii legată de vedere. Unsprezece participanÈ›i au arătat îmbunătățiri în cel puÈ›in unul dintre aceste rezultate, iar patru au avut îmbunătățiri semnificative clinic în BCVA.

Studiul subliniază siguranÈ›a livrării unei terapii genice de editare CRISPR la retină È™i rezultatele clinic semnificative, având implicaÈ›ii majore pentru dezvoltarea de noi medicamente pentru boli retiniene moÈ™tenite. Această cercetare aduce noi perspective pentru tratamentul condiÈ›iilor incurabile È™i marchează un punct de referință în tratamentul bolilor genetice, în special orbirea genetică, oferind o alternativă importantă când terapiile genetice tradiÈ›ionale nu sunt o opÈ›iune.

Eric Pierce È™i colegii săi sunt în căutarea de parteneri comerciali pentru a desfășura studii suplimentare, în colaborare cu Editas, pentru a examina dozajul ideal, efectul tratamentului în diferite grupe de vârstă, È™i pentru a include puncte finale rafinate pentru a măsura efectele îmbunătățirii funcÈ›iei conurilor asupra activităților zilnice.

sursa: News Medical

Data actualizare: 08-05-2024 | creare: 08-05-2024 | Vizite: 303
Bibliografie
CRISPR gene editing shows promise for treating individuals with a form of inherited blindness, link: https://www.news-medical.net/news/20240506/CRISPR-gene-editing-shows-promise-for-treating-individuals-with-a-form-of-inherited-blindness.aspx
©

Copyright ROmedic: Articolul se află sub protecția drepturilor de autor. Reproducerea, chiar și parțială, este interzisă!

Alte articole din aceeași secțiune:

Din Ghidul de sănătate v-ar putea interesa și:
  • Tratamentul revoluÈ›ionar bazat pe sistemul de editare genetică CRISPR distruge celulele canceroase
  • Retronii în competiÅ£ie cu tehnica CRISPR
  • Anumite modificări genetice pot favoriza celulele cu mutaÈ›ii asociate cu cancerul
  • Forumul ROmedic - întrebări È™i răspunsuri medicale:
    Pe forum găsiți peste 500.000 de întrebări și răspunsuri despre boli sau alte subiecte medicale. Aveți o întrebare? Primiți răspunsuri gratuite de la medici.
      intră pe forum