Boala Charcot/ Agenţia Europeană pentru Medicamente aprobă un nou tratament

Autoritatea europeană de reglementare în domeniul medicamentelor a anunţat vineri că a aprobat medicamentul Qalsody, de la laboratorul american Biogen, utilizat pentru tratarea anumitor forme genetice ale bolii Charcot, care afectează o mică parte a pacienţilor, informează AFP.

Această boală rară, cunoscută şi sub numele de scleroză laterală amiotrofică (SLA), provoacă o paralizie progresivă a muşchilor, lăsând pacientul imobilizat, şi duce în general la deces în mai puţin de cinci ani.

În numeroase cazuri, mutaţiile ereditare ale unei gene care produce proteina în cauză sunt la originea bolii. Dar aceste mutaţii pot apărea şi fără antecedente familiale.

"Qalsody (denumirea comercială a tofersenului) este indicat pentru tratamentul adulţilor cu SLA care prezintă o mutaţie a genei superoxid dismutază 1 (SOD1)", a precizat Agenţia Europeană pentru Medicamente (EMA) într-un comunicat.

"La aproximativ 2% dintre persoanele care trăiesc cu SLA, boala este cauzată de o mutaţie genetică care antrenează producerea de enzime SOD1 defecte, ducând la moartea celulelor nervoase", a explicat EMA.

Recomandarea EMA va fi trimisă Comisiei Europene în vederea adoptării unei decizii de autorizare a introducerii pe piaţă în UE.

Până în prezent, nu există un tratament neuroprotector eficace pentru toţi pacienţii care suferă de boala Charcot. În pofida progreselor înregistrate în ultimii ani, boala rămâne incurabilă în acest stadiu.

În prezent, un singur tratament pentru SLA este autorizat în UE, numit riluzol, a precizat EMA.

O autorizaţie anticipată de introducere pe piaţă pentru medicamentul Qalsody a fost acordată în aprilie 2023 în Statele Unite.